Wichtiger Fortschritt in der Behandlung von NF1

SpringWorks Therapeutics, ein Gesundheitsunternehmen im Portfolio von Merck, hat von der Europäischen Kommission eine bedingte Zulassung für ein Medikament mit dem Wirkstoff Mirdametinib erhalten. Der Einsatzbereich umfasst die Behandlung von symptomatischen, inoperablen plexiformen Neurofibromen bei Erwachsenen und Kindern ab zwei Jahren, die an Neurofibromatose Typ 1 (NF1) leiden. Damit ist Mirdametinib die erste zugelassene Therapie in der EU, die sowohl für Kinder als auch für Erwachsene mit NF1 verfügbar ist.

NF1 geht mit erheblichen körperlichen und psychischen Belastungen einher und es bestanden bislang nur sehr eingeschränkte Behandlungsmöglichkeiten. Besonders für erwachsene Patient:innen – für die es bislang keinerlei zugelassene Therapieoptionen gab – stellt die Zulassung einen bedeutenden Fortschritt dar.

Klinische Studien zeigten ein vielversprechendes Sicherheits- und Wirksamkeitsprofil des Medikaments bei Erwachsenen wie auch bei Kindern. Zusätzlich wird hervorgehoben, dass Mirdametinib in Form einer wasserlöslichen Tablette verfügbar ist – was die Einnahme auch für Menschen erleichtert, die keine festen Tabletten schlucken können.

Die Zulassung stellt einen wichtigen Schritt in der Versorgung von Patient:innen mit NF1 dar und erweitert die bisher eingeschränkten Behandlungsmöglichkeiten deutlich – ein erfreulicher Fortschritt für alle Betroffenen!